코오롱티슈진(대표이사 노문종)이 10일(미국 현지시간) ‘골관절염 세포유전자 치료제’ TG-C의 미국 식품의약국(FDA) ‘무릎 임상 3상 투약’을 성공적으로 마무리 했다. 2006년 FDA 임상 1상에 착수한지 18년만이다. 이제 추적관찰과 품목허가만 남았다.

11일 코오롱티슈진은 “세계 최초 골관절염 세포유전자치료제 개발 성공이라는 목표 달성을 위해 TG-C의 과학적 가치를 발판 삼아 지난 18년간 지속적인 투자를 이어왔고 올해 7월 임상 3상 투약을 성공적으로 마무리할 수 있었다”고 밝혔다.

이번 임상 3상 투약은 국내 기업으로는 최초로 미국 내에서 1000명이 넘는 환자를 대상으로 한 최초의 사례이기도 하다. 미국 내에서는 코오롱티슈진의 모집기준에 부합한 1000여명 환자가 미국 80개 병원에서 임상에 참여했다. 팬데믹 등 어려움에도 올해 6월 목표로 한 1020명의 환자등록은 완료했고 목표치를 초과해 모집된 환자들은 선별과정을 통해 해당 절차를 마무리하고 7월 10일 환자 투약을 모두 종료했다.

코오롱티슈진은 글로벌 시장 공략을 목표로 1999년 미국에 본사를 설립하고 2006년 골관절염 세포유전자 치료제 TG-C의 FDA 임상 1상에 착수한 후, 2010년 2상, 2014년 3상에 진입한 바 있다. 하지만 코오로티슈진의 임상3상 투약에 이르기까지 순탄치 않았다. 2019년 3월 임상 3상 진행과정 중 세포기원착오를 발견해 자발적으로 FDA에 보고를 했으나 그해 5월 임상보류(Clinical Hold) 결정이 났다. 동시에 국내 라이센스를 가진 코오롱생명과학이 품목허가 취소 처분까지 받았다. 코오롱티슈진은 TG-C의 과학적 데이터를 근거로 FDA에 소명 절차를 진행했다. 그 결과 2020년 4월 임상보류 해제 통보를 받고 미국 임상 3상 시험을 재개했다. 또한 미국 현지에서의 대규모 임상이 시작됐으나 공교롭게도 코로나19 대유행으로 미국 내 신약의 임상절차가 어려움을 겪기도 했다.

코오롱티슈진은 앞으로 투약한 환자를 대상으로 2년간 추적관찰을 진행한다. 추적관찰기간동안 코오롱티슈진은 미국 FDA 품목허가를 위한 준비를 병행해 TG-C의 미국 내 품목허가 시기를 최대한 앞당길 계획이다.

노문종 코오롱티슈진 대표이사는 “이미 성공적으로 마무리된 미국 임상 2상의 결과가 그대로 재현될 것으로 보여 임상 3상의 성공가능성 또한 매우 높을 것으로 기대한다”면서 “임상 3상이 성공적으로 마무리 되면 품목허가신청과 함께 상업생산 및 판매를 위한 잠재적 파트너들과의 협의도 하나씩 시작해 나갈 것”이라고 계획을 밝혔다.

한편 골관절염은 현재 근본적인 치료제가 없는 시장으로 수술 외에는 치료법이 존재하지 않는다. 2020년 기준 골관절염은 미국에서만 3800만명 이상에게 영향을 미치는 질병으로 분류된다. 코오롱티슈진은 TG-C을 “세계 최초로 개발한 골관절염 세포유전자치료제이면서 국내 최초의 유전자치료제”라며 “골관절염 치료에 있어 단 한번의 주사투여로 최소 2년 이상의 통증 완화와 관절기능 개선효과를 보는 것으로 바이오 신약”이라고 밝혔다.

김규철 기자 gckim1026@naeil.com